トピックス

　2018年3月27日、厚生労働省は、2017年11月までに先駆け審査指定申請があった医薬品のうち、JCRファーマ株式会社が開発している「ムコ多糖症Ⅱ型ハンター症候群治療酵素製剤（JR-141）」を先駆け審査指定制度の対 […]

2018年1月19日、加藤勝信　厚生労働大臣へ面会、JCRファーマが開発しているムコ多糖症Ⅱ型の治療薬の早期承認及び、その他13疾患に関する要望書を提出致しましたので報告致します。

会員の皆様にお知らせします。（正会員・賛助会員） 来る2018年8月25日（土）、新横浜国際ホテルで第30回交流会を開催致します。 追ってご案内と申込要項を送付致しますので、どうぞお申込みの上ご参加下さいませ。

MPS国際シンポジウムが下記の日程で開催されます。 第15回 MPS INTERNATIONAL SYMPOSIUM 日時:2018年8月2日～4日 開催国：米国　SanDiego https://mps2018.com […]

新年あけましておめでとうございます。 旧年中はお世話になりました関係各位の皆様に、厚くお礼を申し上げます。 今年も皆様と共に、希望を持って活動して参りたいと思います。 宜しくお願い致します。 2018年元旦 日本ムコ多糖 […]

平成29年分確定申告の医療費控除の提出書類の簡略化についてお知らせです。 平成29年度税制改正で所得税及び個人住民税に係る医療費控除の適用を受ける際の申告手続きが変更となっております。 具体的には領収書の提出の代わりに「 […]

毎年1月に開催しております国際協力遺伝病遺伝子治療フォーラムも今年で第8回目を迎え、本年度の当番世話人は、顧問医師奥山虎之先生です。 今回のフォーラムのテーマは、「先天代謝異常症の遺伝子治療臨床研究」です。 講演は、英語 […]

Ultragenyx社が開発中のムコ多糖症7型（スライ症候群）治療薬MEPSEVII が米国FDAに承認されました。 MPS VIIの分解に必要な酵素βグルクロニダーゼを補充します。 国内開発企業が決まっていない為、「医 […]

大友孝信先生（川崎医科大学　病態代謝学特任准教授）は、これまで科研費によって研究を進められてきておりますが、基礎研究の重要性から研究をさらに加速する為にMPS患者家族の会関係者から寄付をさせて頂きました。 これを受けて「 […]

６月30日 厚生労働省　塩崎恭久大臣宛に要望書を提出致しました。 「ムコ多糖症の骨・軟骨症状改善治療薬（ポリ硫酸ペントサンナトリウム）の迅速な実用化早期承認・上市に対する要望書」 これまでとは違った作用機序からポリ硫酸ペ […]

6月29日　厚生労働省　古屋範子副大臣と面会いたしました。 ムコ多糖症Ⅶ型の酵素補充療法を開発しているUltragenyx社（米国）の国内開発について、当会から「ムコ多糖症Ⅶ型酵素製剤（rhGUS.UX003)早期開発に […]

2017年5月14日（日）東京地区で定期総会を開催致します。 皆様お繰り合わせの上ご参加下さい。 追って総会のお知らせと、議題案をお送りさせて頂きます。 なお、当日のご参加が難しい方は必ず委任状を返信下さい。 宜しくお願 […]

私達疾患の治療薬のほとんどが、海外で開発されています。 超希少疾患においては、治療薬の安全性、有効性を確認する臨床治験に参加される患者さんの確保も難しいことが多く、開発が遅れることが懸念されています。 現在、承認されてい […]

ムコ多糖症Ⅶ型の酵素補充療法を開発しているUltragenyx社（米国）に対して、当会から「ムコ多糖症Ⅶ型酵素補充療法薬UX003早期開発に向けて日本法人設立或は日本企業との業務提携のお願い」の要望書を提出致しました。 […]

賛助会員は、この病気を理解していただける方ならどなたでも入会できます。そして、皆様が支えて下さることが、患者ご家族にとって大きな励みに、大きな支えになります。 ご入会の特典として、当会の交流会に参加頂くことが出来ます。ま […]

この度、会員の皆様に患者実態調査をさせて頂きたく考えております。 追ってお願いと調査用紙をお送りさせて頂きますので、ご理解とご協力のほど、よろしくお願いします。 なお、案内には返送期限を3月20日と記載しましたが、この期 […]

会員の皆様にお知らせです。 2017年8月5日（土）、スターゲイトホテル関西エアポートで 第30回ＭＰＳ患者家族の会交流会、医療相談会、第20回日本ムコ 多糖症研究会との合同シンポジウムを開催致します。 皆様のご参加をお […]

GM-1ガングリオシドースの遺伝子治療を開発しているLysogene社（フランス）に対して、当会から日本人を対象とした臨床試験参加への要望書を提出致しましたので、ご報告致します。 今後、進展について適時報告させて頂きます […]

1月19日　JCRファーマ株式会社から血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（JR-141）の治験計画に関するプレスリリースが発表されました。 本年3月に第I/II相臨床試験を開始予定です。 http://www.j […]

新年あけましておめでとうございます。 旧年中はお世話になりました関係各位の皆様に厚くお礼を申し上げます。 今年も皆様と共に希望を持ち活動して参りたいと思います。 宜しくお願い致します。 2017年元旦　　日本ムコ多糖症患 […]