日本ムコ多糖症患者家族の会

日本での｢日本ムコ多糖症患者家族の会｣の患者登録者数（ムコ多糖症・ガラクトシアリドーシス・ムコリピドーシス・ＧＭ１/ＧＭ２-ガングリオシドーシス）は１７０名（２０１９年６月現在）と、疫学と比較した場合にまだまだ多くの未登録の方がいらっしゃるはずです。

新しい治療法・治療薬の開発推進のためには、その国での患者の数・状態がきちんと把握されていることが必要です。また新しい治療法が開発され早期に承認されるために関係各省庁にはたらきかける必要があり、この場合も患者の組織化は大きな力となります。私達患者会には、数人から３０人未満の病型が多く、治療法に向けた研究開発は国内外とも十分ではありません。